제넥신, 지속형 성장호르몬 치료제 FDA서 희귀의약품 지정

제넥신(095700)이 개발하고 있는 GX-H9(지속형 성장호르몬 치료제가 FDA에서 희귀의약품 지정을 받았다. GX-H9는 제넥신 플랫폼 기술 hyFc 기반 지속형 성장호르몬 치료제이다.

GX-H9은 현재 국내와 유럽에서 성인 대상 임상 2상, 소아 대상 임상 2상을 진행하고 있다. 오는 19일 일본 소아 내분비학회(JSPE)에서 GX-H9 성인 및 소아 환자 대상 유럽·한국 임상 2상 중간 결과 발표할 예정이다.

연내 성인 대상 임상2상 완료하고, 내년 상반기에는 GX-H9 소아 대상 임상 2상 결과 확보 및 추가 발표한다는 계획이다. 컨퍼런스 발표를 통해 일 1회 제형 대비 GX-H9 효능 확인으로 기술 이전 가능성 확인할 것으로 기대된다.

GX-H9의 미국 임상은 제넥신이 직접 진행하거나(임상 1b/2a상) 또는 기술 이전 후 파트너사가 진행할 가능성도 있다. FDA 희귀의약품 지정으로 미국 내에서 의약품 개발이 빨라져 기술 이전 계약에 있어 유리한 입지를 확보한 셈이다.

성장 호르몬 치료제 시장 규모는 약 4조원으로 추정된다. 개발 진도는 경쟁 제품들보다 늦지만 월 2회 제형에 대해 희귀의약품 지정은 유일하다. 이어 임상에서 보여준 약물의 효능 및 안전성을 고려하여 볼 때 글로벌 경쟁력은 충분하다는 설명이다.

한편, FDA는 희귀의약품 제도(Orphan drug)를 통해 개발사에 허가 절차상 인센티브 제공과 신약보다 더 긴 시장 독점 시간 부여를 인정하는 틍 혜택을 제공한다.